फेसियोस्कैपुलोह्यूमेरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FSHD) (REACH) के रोगियों के उपचार में लॉस्मापिमोड की प्रभावकारिता और सुरक्षा का अध्ययन करने के लिए एक चरण 3 वैश्विक, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, 48-सप्ताह, समानांतर-समूह अध्ययन

यह अध्ययन, जिसे REACH कहा जाता है, एक महत्वपूर्ण वैश्विक अनुसंधान परियोजना है जो एक नई दवा जिसे लॉस्मापिमोड कहा जाता है, की जांच कर रही है। यह उन लोगों के लिए डिज़ाइन किया गया है जिनके पास फेसियोस्कैपुलोह्यूमेरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, या FSHD है। FSHD एक आनुवंशिक स्थिति है जो समय के साथ मांसपेशियों को कमजोर और बर्बाद कर देती है, अक्सर चेहरे, कंधों और ऊपरी बाहों में शुरू होती है।.

इस अध्ययन का मुख्य उद्देश्य यह देखना है कि क्या टैबलेट के रूप में लिया गया लॉस्मापिमोड, उपचार के लगभग एक वर्ष बाद, लोगों के हाथों के उपयोग में सुधार करने में मदद कर सकता है, विशेष रूप से कलाई की गतिविधियों पर ध्यान केंद्रित करते हुए। शोधकर्ता यह सुनिश्चित करने के लिए भी बारीकी से देखेंगे कि दवा का उपयोग सुरक्षित है और लंबे समय तक बहुत अधिक दुष्प्रभाव नहीं होते हैं। विश्वसनीय परिणाम प्राप्त करने के लिए, कुछ प्रतिभागियों को सक्रिय दवा मिलेगी, जबकि अन्य को 'डमी' टैबलेट मिलेगी जो असली की तरह दिखती है। इस दृष्टिकोण को 'डबल-ब्लाइंड' कहा जाता है, जिसका अर्थ है कि न तो आप और न ही आपके अध्ययन डॉक्टर को पता होगा कि आप सक्रिय उपचार प्राप्त कर रहे हैं या डमी टैबलेट, जब तक कि अध्ययन पूरा नहीं हो जाता। यह सुनिश्चित करने में मदद करता है कि परिणाम यथासंभव निष्पक्ष हों।.

इस प्रकार के अध्ययन को 'फेज 3' के रूप में जाना जाता है, जो आमतौर पर एक नई दवा को मंजूरी के लिए विचार करने से पहले का अंतिम चरण होता है। इसका मतलब है कि पहले के अध्ययनों ने कुछ आशा दिखाई है, और अब शोधकर्ताओं को इन निष्कर्षों की पुष्टि एक बड़े समूह में करनी होगी। इस अध्ययन से एकत्रित जानकारी यह समझने में महत्वपूर्ण होगी कि क्या लॉस्मापिमोड एफएसएचडी वाले लोगों के लिए एक नया उपचार विकल्प बन सकता है।.